LA FRONTIERA DEI PICCOLI NUMERI

(2017)

Terapie cellulari. Terapie geniche. Vettori Virali. Pare proprio che la nuova frontiera si sia materializzata. Ed è caratterizzata da trial clinici su numeri piccolissimi, 10, 20, 30 pazienti.
La caratteristica comune è: indicazione per patologia rara senza opzioni terapeutiche. E' una circostanza in cui il rapporto rischio-beneficio va quasi sempre a favore del beneficio. Altra caratteristica comune il costo altissimo dei trattamenti.
La nuova frontiera delle terapie geniche e cellulari quindi si fonda su numeri che sono quelli di una Fase II di quelle più piccole. E' un nuovo paradigma, applicabile solo in questo ristretto campo. Non parliamo di cure per le masse, ma di piccole popolazioni di pazienti in cui solidi dati su piccoli numeri possono bastare. E sopratutto non stiamo più parlando di farmaci, che siano piccole molecole o biologici. Stiamo parlando di terapie. Rispetto al mondo con cui ho familiarità, un'altro pianeta.
Nel lungo periodo potranno venir fuori problemi di vario genere (nel caso di CAR-T probabilmente connessi al fatto che i linfociti T dei pazienti continueranno a far fuori tutti i linfociti B, sani o tumorali che siano), ma per i pazienti di questo tipo aver davanti un lungo periodo è di per sé un risultato inimmaginabile fino a pochi anni fa.
(E stavolta, quando Gilead ha comprato Kite, anche se axicabtagene ciloleucel sembrava avere molti, molti problemi, la scelta è stata giusta).

https://www.forbes.com/sites/brucebooth/2017/11/07/living-medicines-with-curative-intent-small-ns-go-viral/#2b0790832cbc