IL PRIMO ANTI TBC SVILUPPATO DA ONG?

Pretomanid è stato approvato da FDA, e l'evento è stato amplificato da molti, tra cui Médecins Sans Frontières, perché è il primo farmaco che esce dagli sforzi di TB Alliance.

TB alliance però non è esattamente una ONG, ma semmai una incarnazione di quelle partnership tra pubblico e privato che sono state molto importanti nella storia dello sviluppo farmaceutico (lotta all'HIV e sviluppo del paclitaxel in oncologia sono casi di scuola). Ma che differenza c'è tra le partneship di allora e TB Alliance? In primis TBA è no profit, e poi c'è l'ordine di grandezza dei budget. Si è passati dalle centinaia di milioni e più alle decine di milioni, fortunatamente spese quasi esclusivamente in ricerca e sviluppo (https://www.tballiance.org/annualreport2018/financials). Ne consegue l'immane lentezza nell'azione. Nata nel 2000 dalle ceneri della vecchia Global Alliance for TB Drug Development, arriva all'approvazione di un singolo farmaco in quasi vent'anni di attività. Come esercizio ozioso fate il conto della serva: 50 milioni all'anno per 20 anni, un tanto al chilo il costo di sviluppo di pretomanid. Verrebbe da osservare che i "piccoli" privati che stanno tirando fuori nuovi antibiotici siano molto più efficienti ed economici.

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Un nuovo antibiotico contro la TBC resistente e multiresistente è un'ottima cosa, ma c'è un particolare.

Chiaramente l'iter di approvazione è stato facilitato da una serie di opzioni, a partire dallo status di Orphan Drug fino all'applicazione del Limited Population Pathway for Antibacterial and Antifungal Drugs (https://www.fda.gov/media/113729/download). Si tratta, come si può intuire dal nome, di un protocollo che permette l'approvazione tramite trial di dimensioni ridotte rispetto al normale (e quindi molto meno costosi). E mentre MSF suonava le trombe, un'altra associazione assai meno nota esprimeva una qualche preoccupazione al riguardo (http://www.treatmentactiongroup.org/content/statement-treatment-action-group-us-fda-approval-pretomanid).

Pretomanid è un parente stretto di delamanid. Di delamanid si è parlato pochissimo. E' un altro nitroimidazolo anti TBC resistente, che in vitro tra l'altro funziona molto meglio (https://link.springer.com/article/10.1007/s10096-019-03551-w). Ma delamanid, approvato nel 2014, è stato sviluppato da un privato (Otsuka Pharmaceuticals), è coperto da brevetto e quindi costa di più. Mentre pretomanid nasce generico (per la produzione ci si appoggerà a Mylan). Ma delamanid, approvato nel 2014, è stato sviluppato da un privato (Otsuka Pharmaceuticals), è coperto da brevetto e quindi costa di più. Mentre pretomanid nasce generico (per la produzione ci si appoggerà a Mylan). Morale della favola? Nella lotta alla TBC la qualità non premia, perché ora tutti si augurano un ribasso consistente del prezzo di delamanid, in assenza del quale si preferirà pretomanid. Ed è già tanto che in questo caso, se pur con tutte le facilitazioni del mondo, si sia rimasti dentro al modello regolatorio occidentale.
Aggiungerei che ormai da anni la menano con i costi di ricerca e sviluppo dei farmaci, che sarebbero dell'ordine della manciatina di milioni, non del miliardo, sono anni che per affrontare il problema del costo dei farmaci si parla di delinking (ricerca e sviluppo pubblico, produzione in Asia). Ora è vero che pretomanid nascendo generico da ricerca pubblica ha un prezzo basso, sì, ma con circa un miliardo speso in circa 20 anni per lo sviluppo, a dimostrare che la comprimibilità dei costi è spesso una (non molto) pia illusione.