GENE EDITING TERAPEUTICO? GLI ENTUSIASMI SI RAFFREDDANO

Sangamo Therapeutics ha una sua tecnica di editing genetico che non è CRISPR, una sua tecnologia di zinc finger gene editing. E qualche anno sta provando ad usarla in applicazioni terapeutiche, ma senza successo. All'ultimo giro (https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03041324) pareva che avessero centrato il bersaglio con pazienti che soffrono di Mucopolisaccaridosi tipo II (nota anche come Sindrome di Hunter https://it.wikipedia.org/wiki/Sindrome_di_Hunter), inserendo nel loro fegato il gene dell'enzima la cui carenza provoca la patologia.
O meglio, il saggio proprietario di Sangamo ha detto che l'editing genetico ha funzionato, mentre altri saggi meno sensibili non hanno trovato traccia di modifiche.
Il problema è che a tutti i dosaggi non c'è stato effetto terapeutico, ovvero la produzione di I2S, l'enzima mancante, non è stata sufficiente.
In breve l'uptake del gene editato non è stato né sufficiente né significativo, e un paziente ha avuto un risposta immunitaria in seguito alla somministrazione della terapia. Crollo delle speranze per i pazienti, e delle azioni di Sangamo che hanno visto dimezzarsi il proprio valore.

Non sono i soli. Dopo i grandi entusiasmi di un anno e mezzo fa tutte le azioni del comparto editing genetico e terapie geniche sono crollate. La bolla azionaria CRISPR sembra essersi sostanzialmente sgonfiata, ed era ora. https://www.bloomberg.com/news/articles/2019-02-07/sangamo-mediciine-benefits-remain-to-be-seen-in-early-stage-data